[비즈니스포스트] GC녹십자가 산필리포증후군 A형 치료제의 글로벌 임상 1상에 들어간다.

GC녹십자는 20일 노벨파마와 함께 개발하고 있는 산필리포증후군 A형 치료제 'GC1130A'에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다고 밝혔다.
 
산필리포증후군은 유전자 결함으로 중추신경계에 점진적 손상이 발생하는 희귀 유전질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어 대부분의 환자가 증상 악화로 15세 전후에 사망하는 것으로 알려졌다.

이번 승인으로 두 회사는 GC1130A의 안전성 및 내약성 등을 평가할 글로벌 임상을 위해 연내 미국, 한국, 일본에서 다국가 임상을 시작하기로 했다.

GC녹십자는 산필리포증후군 치료제로 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)를 개발하고 있다.

해당 치료제는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 FDA에서 희귀의약품(ODD)와 소아희귀의약품(RPDD) 지정을 받았다. 유럽 의약품청(EMA)도 이를 희귀의약품으로 지정했다.

GC녹십자 관계자는 "이번 승인으로 신속한 임상 1상 진입이 가능해진 만큼 질환으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다. 장은파 기자