[비즈니스포스트] 한미약품이 개발하고 있는 희귀질환 치료 바이오신약이 미국 식품의약국(FDA)에서 혁신치료제로 지정됐다. 

한미약품은 3일(현지시각) 미국 FDA가 한미약품의 선천성 고인슐린증(CHI) 치료제 ‘에페거글루카곤(HM15136)’을 혁신치료제(BTD)로 지정했다고 5일 밝혔다.
 
미국 FDA의 혁신치료제는 중대한 질환의 치료와 관련해 기존 치료제보다 임상적으로 상당한 개선 가능성이 임상 데이터를 통해 확인된 의약품에 대한 신속한 허가를 지원하기 위해 다양한 혜택을 부여하는 제도이다.

혁신치료제로 지정받은면 FDA로부터 임상부터 허가까지 개발 전반에 대한 집중적인 자문과 지원을 받게 되며 허가 신청 시 자료를 부분적으로 제출해 검토받을 수 있는 순차 심사가 허용된다. 

우선 심사 등 심사 가속화 제도의 적용 가능성도 높아질 수 있다.

이문희 한미약품 GM임상팀장 상무는 “혁신치료제 지정을 통해 3상 임상시험을 효율적으로 설계하고 수행하기 위한 FDA와 대화를 긴밀하게 이어나갈 것”이라면서 “순차 심사의 장점도 잘 활용할 계획”이라고 말했다.

에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증 치료제로서 이미 미국 FDA, 유럽 의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 받았으며 미국 FDA에는 소아 희귀질환 치료제(RPD)로도 지정했다. 

EMA는 에페거글루카곤을 인슐린 자가면역증후군 치료를 위한 희귀의약품으로도 지정해 해당 신약의 광범위한 잠재력을 높이 평가했다.

선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비돼 저혈당증을 유발하는 희귀질환으로 현재까지 선천성 고인슐린증을 특정 적응증으로 한 FDA 승인 치료제는 없다.

고인슐린증으로 인한 저혈당 조절을 목적으로 승인된 기존 치료제가 1개 있지만 치료 반응이 특정 유전자형에 한정되고 부작용(다모증, 체액 저류, 심부전 등)이 심해 환자들은 허가 이외의 의약품을 사용하거나 궁극적으로 부작용을 감수하고 췌장을 절제하는 수술에 의존하고 있는 것으로 파악된다.

한미약품은 기존 치료방식의 한계를 극복할 수 있는 선천성 고인슐린증 치료제 ‘에페거글루카곤’을 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발하고 있다. 

최인영 한미약품 R&D센터장은 “FDA의 혁신치료제 지정은 해당 신약의 긴박한 상용화 필요성은 물론, 실제 개발 가능성에 대해 FDA가 높은 평가를 내렸다는 객관적인 지표”라며 “보다 빠른 개발을 통해 해당 질병으로 고통받는 환자들에게 큰 희망을 줄 수 있도록 회사의 모든 역량을 집중하겠다”고 말했다. 장은파 기자