[비즈니스포스트] GC녹십자가 미국 콘퍼런스에서 희귀질환인 산필리포증후군 A형 치료제 개발 현황을 공유했다. 

GC녹십자는 29일부터 30일까지(현지시각) 온라인으로 진행된 ‘산필리포 커뮤니티 콘퍼런스 어드밴스 2024’에서 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제 ‘GC1130A’에 대한 임상 현황을 발표했다고 31일 밝혔다.
 
‘어드밴스 2024’는 미국 최대 산필리포증후군 환우회인 산필리포 치료기금협의회가 주최하는 국제 행사다.

산필리포증후군 A형은 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 크다. 

GC녹십자와 노벨파마가 공동으로 개발하는 GC1130A는 현재 미국에서 임상1상을 진행하고 있다. 

GC1130A에는 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 기술(ICV)을 적용했다. GC녹십자는 일본에서 해당 기술을 적용한 헌터증후군치료제 ‘헌터라제’ 품목허가를 획득하기도 했다. 

GC녹십자와 노벨파마는 이번 콘퍼런스에서 뇌실 내 직접 투여(ICV)로 약물을 전달하는 것이 척추강내 직접 투여(IT)하는 방식보다 많게는 47배 높은 약물 전달 효과가 있다는 비임상 결과를 공유했다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 “MPS 질환 치료제 개발 경험과 지식을 바탕으로 산필리포증후군 A형 환자들의 삶의 질 개선을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다. 김민정 기자