[비즈니스포스트] GC녹십자가 산필리포증후군 A형 치료제의 다국가 임상에 속도를 낸다.

GC녹십자는 노벨파마와 함께 개발하고 있는 산필리포증후군 A형 치료제 'GC1130A'에 대한 1상 임상시험계획서(CTN)를 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 승인 받았다고 12일 밝혔다.
 
산필리포증후군은 유전자 결함으로 중추신경계에 점진적 손상이 발생하는 희귀 유전질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어 대부분의 환자가 증상 악화로 15세 전후에 사망하는 것으로 알려졌다.

GC1130A는 올해 5월 미국 식품의약국(FDA)에서 임상 1상 임상시험계획서 승인을 받은 이후 7월 국내에서도 승인을 받았다.

이번에 일본에서 승인을 받음에 따라 다국가 임상 속도도 빨라질 것으로 예상된다.

GC녹십자는 산필리포증후군 치료제로 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)를 개발하고 있다.

직접 투여하는 방식(ICV)은 GC녹십자 헌터증후군 치료제인 '헌터라제'에도 적용돼 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

GC녹십자 관계자는 "미충족 의료 수요가 큰 질환인 만큼 산필리포증후군(A형)으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다. 장은파 기자