2014년 전 세계에 유행했던 ‘아이스버킷 챌린지’, 메이저리그 최초의 영구결번, 최근 타계한 스티븐 호킹 등등.

모두 ‘루게릭병’이라고 알려진 근위축성측삭경화증과 관련이 깊다.
 

아이스버킷챌린지는 루게릭병 치료를 위한 모금 활동을 위해 고안된 캠페인이다.

메이저리그 뉴욕양키스 1루수였던 루 게릭은 근위축성측삭경화증을 앓다 세상을 떠났고 근위축성측삭경화증의 이름은 루게릭병으로 세상에 널리 퍼졌다.

루 게릭의 사망 후 뉴욕양키스는 그의 등번호 4번을 메이저리그 최초의 영구결번으로 지정했다.

스티븐 호킹은 루게릭병을 앓았지만 세계 물리학계에 엄청난 업적을 남겼다.

루게릭병은 운동신경세포만 죽어 팔다리가 위축되고 호흡 근육까지 마비돼 사망하는 신경계 난치성 질환이다. 연간 10만 명당 3~5명에게서 발병하며 발병 이후 5년 안에 사망할 확률이 80%이상이고 10년 안에 사망할 확률이 99.9%다.

국내에서만 2500명 등 전 세계에서 35만 명의 환자가 루게릭병을 앓고 있다.

그러나 희귀병이라 마땅한 치료제가 없는 상황이다. 1995년 미국 식품의약국(FDA)로부터 허가받은 사노피의 릴루졸이 있지만 릴루졸의 약효는 3~4개월의 수명 연장에 불과한 것으로 알려졌다.

이 루게릭병에 효능을 보이는 줄기세포 치료제를 국내의 한 회사가 개발해냈다. 그리고 현재 미국시장 진출도 준비하고 있다.

코아스템이 그 주인공이다.

코아스템은 2014년 식품의약품안전처로부터 루게릭병 줄기세포 치료제인 ‘뉴로나타-알’의 출시허가를 받았다.

뉴로나타-알은 세계 최초의 루게릭병 줄기세포 치료제였으며 파미셀의 ‘하티셀그램’, 메디포스트의 ‘카티스템’, 안트로젠의 ‘큐피스템’에 이어 국내에서 승인받은 4번째 줄기세포치료제다.

뉴로나타-알은 환자의 골수에서 채취한 줄기세포를 약 4주간 분리·배양한 후 환자의 뇌척수강내로 투여하는 방식으로 투여된다. 뉴로나타-알은 릴루졸과 병행투여하면 루게릭병의 진행을 막는데 큰 효과를 보인다.

코아스템은 김경숙 대표가 2003년 설립한 난치성질환 전문 줄기세포 치료제기업이다.

김 대표는 의사 출신으로 한양대 의과대학에서 의학박사 학위를 받았다. 한양대병원에서 일하며 제대혈줄기세포로 연골관련 연구를 진행하다 김승현 신경과 교수의 제안으로 루게릭병 연구를 시작했다.

2003년 코아스템 설립 이후 시련도 겪었다. 루게릭병을 치료하는 것을 힘들다고 생각한 사람들이 많아 설립 초기에는 정부의 국책 연구과제 선정도 받지 못했고 초기 창업동지들이 줄줄히 빠져나가기도 했다.

코아스템은 존폐위기를 겪었지만 충청북도에서 극적으로 투자를 받아 연명에 성공했고 직원들도 희생하며 버텼다.

코아스템은 이후 기술력을 인정받으며 투자를 유치했고 2014년 뉴로나타-알 출시에 성공했다. 2015년에는 코스닥에도 상장했다.

뉴로나타-알은 지난해 9월말까지 루게릭병 환자 약 150명 정도가 처방을 받았으며 이들의 증세 진전속도는 뉴로나타-알 투여 이후 50%이상 완화되고 있다.

코아스템은 현재 미국 FDA 임상1상을 마치고 현재 임상2상 신청을 준비하고 있다.

미국 대학병원에서 루게릭병 환자들을 국내로 보내 치료하는 수도 늘어나고 있어 코아스템은 기대를 높이고 있다.

코아스템은 뉴로나타-알 외에도 만성전신성 자가면역질환인 ‘루푸스’, 무산소성 뇌손상, 다계통위축증 등 희귀병 치료제 개발에 온힘을 쏟고 있다.

김 대표는 최근 코아스템의 자회사 켐온이 정부 정책 변화에 따른 수혜기업으로 떠오르면서 경영자로서 선구안도 인정받게 됐다.   

코아스템은 2013년 켐온을 인수했다. 켐온은 2000년 국내 최초로 설립된 비임상 시험수탁사업(CRO) 전문기업으로 2016년 코스닥에도 상장했다.

비임상 시험수탁사업은 의약품, 식품, 화학물질, 농약 등 안전과 관계있는 모든 물질에 대해 효능과 안전성을 확인해주는 작업이다.

켐온이 비임상 시험수탁사업으로 벌어오는 돈을 코아스템이 임상과 연구개발에 투자할 수 있는 가능성도 만들어졌다.

켐온은 최근 ‘화학물질의 등록 및 평가 등에 관한 법률(화평법)’ 개정안 시행에 따른 수혜기업으로도 떠오르고 있다.

내년부터 국내에서 제조·수입되는 모든 신규 화학물질과 기존 1톤 이상 제조·수입되는 화학물질은 심사를 거쳐 비임상 시험수탁 과정을 거쳐 등록해야 한다. 7월까지 화학물질 510종에 대한 안전성 검사와 등록도 마감된다.

켐온 주가는 29일 화평법 시행 기대를 받고 가격제한폭인 29.75%(525원)까지 오른 2290원에 장을 마쳤다. [비즈니스포스트 이승용 기자]