유전자교정 전문기업 툴젠이 CMTA재단과 샤르코마리투스병 유전자치료제를 개발하기 위해 손을 잡았다.

툴젠은 샤르코마리투스병(CMT) 연구개발 관련 비영리지원재단인 CMTA(Charcot-Marie-Tooth Association)와 샤르코마리투스병 치료제 개발을 위한 파트너십을 구축했다고 8일 밝혔다.
 

샤르코마리투스병은 운동신경 및 감각신경이 특정 유전자 돌연변이 때문에 손상되는 질환을 말한다. 현재 시장에 치료제는 없는 것으로 알려졌다.

두 기관은 샤르코마리투스병을 일으키는 PMP22 유전자를 표적으로 한 유전자교정 치료제를 개발하는 것을 목표로 삼았다. 

CMTA재단과 툴젠은 샤르코마리투스병 치료제 프로그램(TGT-001)과 관련해 과학 및 개발 자문단과의 협업, 샤르코마리투스병의 전임상(동물시험) 시험, 미국 임상시험 준비 등을 함께 한다.

김영호 툴젠 대표이사는 “이번 협력을 통해 시장에서 기다리던 샤르코마리투스병 관련 치료제 임상에 한발 다가갔다”며 “2022년 샤르코마리투스병 치료제(TGT-001) 관련 임상시험계획을 신청할 계획이다”고 말했다. [비즈니스포스트 조윤호 기자]