헬릭스미스가 미국에서 유전자 치료제의 루게릭병 임상2a상 시험을 앞두고 있다. 

헬릭스미스는 유전자 치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 루게릭병에 관한 임상2a상 시험 프로토콜(계획)을 미국 식품의약국에 제출했다고 5일 밝혔다.

헬릭스미스는 180일 동안 환자 18명을 대상으로 임상 2a상을 진행하는데 루게릭병 환자에 엔젠시스를 주사한 뒤 환자의 근육조직을 소량 채취해 유전자 발현량을 측정한다.

이후 임상2b상에서는 100명이 넘는 환자들에게 대규모 투약을 진행하기로 했다.

이번 임상에서는 안전성이 주평가지표이며 임상기간 중대한 이상 반응의 발생을 조사한다. 

이와 함께 측정할 유효성지표는 루게릭병 환자의 신체기능 측정, 루게릭병 환자들의 근육기능 및 근육 강도, 호흡기능의 변화와 환자 삶의 질 등의 변화 정도(PGIC), 호흡 기능 및 생존율에 미치는 효과, 생체지표(바이오마커)의 변화량 등이다.

헬릭스미스는 앞서 임상1상에서 엔젠시스 투약으로 이상반응이 나타나지 않아 안전성에 문제가 없었고 근육기능 지표의 감소세가 멈추거나 느려지는 것을 확인했다고 설명했다.

엔젠시스는 간세포 성장인자(HGF)를 발현하는 플라스미드 DNA를 이용한 유전자 치료제다.

루게릭병은 근육의 움직임을 조절하는 운동 신경세포(뉴런)가 파괴되면서 모든 종류의 자발적 움직임이 불가능해지고 숨쉬기에 관여하는 근육인 횡경막의 운동까지 멈춰서 사망에 이른다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 “글로벌 제약사와 엔젠시스의 기술수출 가능성을 논의할 때 가장 관심을 받는 적응증이 루게릭병이다”라며 “이번 루게릭병에 관한 엔젠시스 임상2상에서 안전성과 유효성이 발견된다면 파급력은 클 것이다”고 말했다. [비즈니스포스트 최영찬 기자]