헬릭스미스가 아데노 부속 바이러스 생산능력을 갖추면서 유전자 치료제 ‘엔젠시스’ 임상에 속도를 낼 수 있게 됐다.

헬릭스미스는 아데노 부속 바이러스(AAV) 생산에 필요한 각종 기술 개발을 마치고 생산기술 플랫폼을 구축했다고 23일 밝혔다.
 

아데노 부속 바이러스는 유전자를 안정적으로 긴 시간 발현하는데 필요한 유전자 전달체(벡터)로 사람세포(HEK293)나 곤충세포(Sf9)에서 만들어진다. 

헬릭스미스는 사람세포와 곤충세포에서 아데노 부속 바이러스를 생산하는 기술부터 △보관 및 접종 기술 △세포 파쇄, 여과, 막 분리, 크로마토그래피 등 정제공정 △품질 분석기술 등을 확립했다.

공정 개발부터 대량생산, 제품 품질 분석까지 각 단계에서 필요한 생산기술을 모두 갖추게 됐다는 점에서 이번 생산 플랫폼 구축이 의미를 지닌다고 헬릭스미스는 설명했다.

제품 개발기업이 공정, 생산, 분석기술을 갖추고 있지 않으면 외부기업에 위탁하는 방식으로 문제를 해결해야 하는데 자금부담이 큰 데다 개발과정도 긴 시간이 걸린다. 품질도 보장하기 힘들다.

헬릭스미스는 “엔젠시스(VM202)의 임상을 진행하는데 가장 큰 걸림돌은 개발된 공정을 위탁생산기업을 통해 의약품을 대량생산하는 과정에서 발생했던 변수, 특히 세포 파쇄와 분리, 정제, 품질분석 및 안정성 테스트 등과 관련된 것이었다”며 “항체의약처럼 표준화한 분야에서는 업계의 공식을 따라가면 되지만 유전자 치료분야는 아직 산업 초기 단계라 생산방법이 표준화돼 있지 않기 때문에 생산 자체가 임상시험에서 진입장벽이 되고 있다”고 말했다.

헬릭스미스는 이번 아데노 부속 바이러스 생산 플랫폼 구축으로 유전자 치료제 ‘엔젠시스(VM202)’ 생산 및 미국 임상시험 준비에 속도가 붙을 것으로 예상한다.

아데노 부속 바이러스는 최근 유전자치료 산업에서 핵심 기술로 자리매김하고 있으며 이를 이용한 임상시험도 크게 증가하고 있다. 지금까지 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)의 허가를 받아 시장에 출시된 유전자 세포 치료제는 모두 9개인데 1개를 뺀 나머지가 아데노 부속 바이러스와 레트로바이러스(C형 레트로바이러스, 렌티바이러스)를 이용한 것이다. 

헬릭스미스는 연구개발비 지출을 줄이기 위해 자회사 뉴로마이언과 역할을 나눠 유전자 치료제를 개발하고 있다. 

뉴로마이언은 자체적으로 연구개발자금을 조달해 유효성과 약물 작용 원리(MOA)를 연구하고 다양한 종류의 신경 근육질환을 대상으로 유전자 치료제를 개발하고 헬릭스미스는 사용료를 받아 공정 개발, 생산, 품질분석, 임상시험 등에서 기술을 지원한다. [비즈니스포스트 차화영 기자]